AI e organoidi: BrainStorm accelera la ricerca neurologica

Una startup statunitense integra AI e biotecnologie per sviluppare terapie innovative contro malattie cerebrali rare e comuni.

Circa un miliardo di persone nel mondo soffre di disturbi neurologici. La startup BrainStorm Therapeutics, con sede a San Diego, affronta questa sfida combinando intelligenza artificiale e modelli biologici avanzati. Utilizza organoidi cerebrali – strutture tridimensionali ottenute da cellule staminali dei pazienti – per testare migliaia di molecole in laboratorio e mappare le reazioni genetiche tramite modelli AI.

Il metodo “lab in the loop” consente un ciclo iterativo in cui dati biologici e intelligenza artificiale si alimentano reciprocamente. Il risultato è una significativa riduzione dei tempi e dei costi di sviluppo di farmaci, oltre a un aumento delle probabilità di successo clinico, storicamente molto basse (solo il 7% dei candidati supera i test clinici).

L’azienda impiega la piattaforma BioNeMo di NVIDIA, con modelli AI come Geneformer, per identificare bersagli terapeutici, testare molecole e sviluppare trattamenti di precisione. Un esempio è la scoperta dell’efficacia del Donepezil, usato contro l’Alzheimer, anche nella sindrome di Rett. In soli nove mesi, BrainStorm ha ottenuto l’autorizzazione della FDA per una sperimentazione clinica di fase 2.

Attualmente la startup sta espandendo l’approccio a patologie genetiche come la sindrome da carenza di CDKL5, in collaborazione con la CURE5 Foundation.

Approfondimento cronologico:

• 2020: primo uso diffuso degli organoidi cerebrali nello studio delle malattie neurologiche
• 2023: debutto della piattaforma NVIDIA BioNeMo
• 2024: BrainStorm inizia lo screening per il Parkinson con organoidi GBA1
• 2025: approvazione FDA per la sperimentazione sul Donepezil nella sindrome di Rett
  📎 FDA – Clinical Trials
  📎 NVIDIA BioNeMo

Consigli di approfondimento:

• Nature – Brain organoids in research
• MIT Technology Review – AI in drug discovery

Abstract (conclusioni etico-sociali):
La piattaforma BrainStorm rappresenta un’evoluzione promettente verso una medicina di precisione efficace e rapida. I pro includono: velocità di sviluppo, riduzione dei costi e personalizzazione delle terapie. Tuttavia, i rischi eticiincludono: privacy genetica, accesso ineguale alle terapie, e necessità di rigorosa validazione clinica. L’adozione diffusa potrebbe ridefinire il concetto di sperimentazione medica, accelerando l’interazione tra AI e biologia umana.